노바티스는 글로벌 제약기업 중에서도 희귀질환 분야를 전략적으로 선택하고 기술 혁신과 시장 확대를 동시에 이뤄내고 있는 선도적 기업입니다. 유전자 치료, 세포 치료, 표적 치료 등 차세대 기술을 바탕으로 한 신약 개발과 더불어, 글로벌 허가 전략과 시장 진입 방식에서도 독보적인 성과를 이루고 있습니다. 이 글에서는 노바티스의 대표 희귀질환 신약 사례, 기술 기반 전략, 그리고 글로벌 진출 전략을 알아보겠습니다.
노바티스의 대표 희귀질환 치료제 개발 사례
노바티스는 글로벌 희귀질환 치료제 시장을 선도하기 위해 유전자 치료와 세포 치료 분야에 전략적으로 조기 투자해 왔으며, 그 대표 성과로 세계 최초 단회 투여 유전자 치료제인 졸겐스마(Zolgensma)의 상용화를 실현했습니다. 졸겐스마는 척수성 근위축증(SMA) 환자를 대상으로 SMN1 유전자를 AAV9 벡터를 통해 전달함으로써 질병의 근본 원인에 접근하는 방식으로 설계되었으며, 기존 치료제와 달리 1회 투여만으로 장기적인 치료 효과를 제공한다는 점에서 획기적인 치료 대안으로 주목받았습니다. 이 치료제는 미국 FDA로부터 혁신 치료제(Breakthrough Therapy), 우선심사(Priority Review), 희귀 소아질환 우선심사 바우처 등의 지정을 동시에 받았으며, 빠르게 허가돼 현재 전 세계 40개국 이상에서 시판 중입니다. 졸겐스마는 높은 약가에도 불구하고 단회 투여의 경제성, 치료 효과의 지속성, 환자 편의성 등을 통해 유전자 치료의 상업적 가능성을 입증한 대표 사례로 평가됩니다. 또 다른 주요 치료제는 개인 맞춤형 CAR-T 세포 치료제인 킴리아(Kymriah)입니다. 킴리아는 환자의 T세포를 추출하여 CD19를 표적하도록 유전적으로 조작한 후 환자에게 재주입하는 방식으로, 급성 림프구성 백혈병(ALL)과 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 등의 치료에 사용됩니다. 이는 FDA로부터 최초의 CAR-T 치료제로 승인받았으며, 난치성 혈액암 환자에게 완전관해(CR)의 가능성을 제시한 혁신적 치료제입니다. 현재 미국, 유럽, 일본 등에서 허가를 획득했으며, 다양한 적응증 확대 전략을 통해 시장 내 치료 옵션을 넓혀가고 있습니다. 이 외에도 노바티스는 파브리병, 베체트병, 샤르코-마리-투스병, 루카스 증후군 등 다양한 유전성·대사성 희귀질환에 대한 신약 개발을 추진 중입니다. 희귀질환 포트폴리오는 단순한 연구 개발 단계를 넘어 상업적 공급 및 환자 접근성 개선 전략으로 확장되고 있으며, 이는 치료 옵션이 제한적인 분야에서 기술력과 허가 전략을 결합해 시장을 선도하려는 의지를 반영합니다. 노바티스는 이처럼 단일 제품의 성공을 넘어, 질환군별 통합 대응 전략을 통해 희귀질환 치료제 분야에서 지속적인 리더십을 구축하고 있습니다.
유전자·세포 치료 기반 기술을 활용한 희귀질환 신약 전략
노바티스는 희귀질환 치료의 한계를 극복하기 위해 유전자 치료와 세포 치료 기술을 핵심 전략으로 채택하고, 이를 기반으로 연구개발과 상업화를 동시에 추진하고 있습니다. 대표적인 예로 졸겐스마는 AAV9 벡터를 이용해 SMN1 유전자를 체내로 전달하는 방식의 유전자 치료제이며, 단 1회 투여만으로 장기적인 효과를 제공한다는 점에서 만성 치료제의 한계를 뛰어넘는 혁신을 이뤘습니다. 반면 킴리아는 환자 본인의 T세포를 채취한 뒤, 암세포를 인식할 수 있도록 유전적으로 조작한 후 다시 환자에게 투여하는 방식의 CAR-T 세포 치료제입니다. 이는 개인 맞춤형 치료의 대표 사례로, 환자 면역체계를 활용해 치료 효과를 극대화하는 접근입니다. 이러한 치료제의 성공은 단지 기술력에 그치지 않고, 노바티스의 통합형 플랫폼 전략에서 비롯된 결과입니다. 노바티스는 유전자·세포 치료 전용 생산시설을 글로벌 거점에 구축하여 임상 개발과 상업 생산을 동시에 수행할 수 있는 인프라를 확보했으며, 이는 신속한 제품 전환과 품질 일관성을 보장하는 데 핵심적인 역할을 합니다. 또한 RNA 치료제, 엑소좀 기반 전달체, 유전자 편집 기술(CRISPR/Cas9), 합성 생물학 기술 등 차세대 플랫폼 기술도 자체 개발하거나 외부 파트너십을 통해 확보하고 있으며, 이들 기술은 희귀질환뿐 아니라 종양학, 자가면역질환 등 다양한 분야로 확장이 가능한 구조를 갖추고 있습니다. 노바티스는 치료제 개발 초기부터 CMC(의약품 품질 관리) 전략을 병행하여 허가 대응력을 높이고, 규제기관과의 사전 협의를 통해 임상 설계의 효율성을 극대화하고 있습니다. 특히 희귀질환처럼 환자 수가 적은 경우, 디자인 적응형 임상시험, 실사용 데이터 기반 접근 등 유연한 임상 전략을 적극 활용합니다. 이와 같은 전방위적 접근은 단순한 신약 개발을 넘어, 희귀질환 치료 시장에서의 기술 선도와 상업적 성공을 동시에 달성하려는 통합 전략으로 평가됩니다.
글로벌 시장에서의 희귀질환 신약 허가 및 진출 전략
노바티스는 희귀질환 치료제를 글로벌 시장에 성공적으로 진출시키기 위해, 각국의 규제 환경에 맞춘 허가 전략과 시장 접근 전략을 통합적으로 운영하고 있습니다. 미국에서는 FDA의 희귀의약품 지정(ODD), 혁신 치료제(BTD), 신속심사, 가속승인 제도 등을 활용해 신약 개발 속도를 높이고 있으며, 졸겐스마와 킴리아 모두 이러한 제도의 혜택을 받아 다른 치료제보다 빠르게 시장에 진입했습니다. 유럽에서는 EMA의 PRIME 프로그램, 소아의약품 개발 계획(PIP), 희귀의약품 지정(OMP) 등을 통해 규제 간소화 및 조기 허가를 추진하고 있으며, 일본, 캐나다, 호주, 스위스 등에서는 국제 공동 심사 체계를 통해 글로벌 동시 허가 전략을 강화하고 있습니다. 상업화 전략 역시 치료제 특성과 시장 구조를 반영해 정교하게 설계되어 있습니다. 고가의 유전자 치료제는 일반 보험 시스템으로는 접근이 어려운 경우가 많기 때문에, 노바티스는 성과 기반 지불(pay-for-performance), 분할 지불 모델, 국가 보험 제도와의 연계 전략 등을 통해 환자 접근성을 높이고 있습니다. 미국과 유럽에서는 주요 보험자 및 보건당국과 사전 협상을 진행하여, 급여 적용 범위와 지불 조건을 명확히 설정하고 있으며 이는 상업적 안정성과 환자 접근성을 동시에 확보하는 데 기여합니다. 특히 환자 수가 적은 희귀질환 치료제의 경우 초기 시장 규모는 제한적이지만, 적응증 확장 전략을 통해 시장을 넓히는 방식을 취하고 있습니다. 킴리아는 림프종에서 만성 림프구성 백혈병(CLL) 등으로 적응증을 확대하고 있으며, 졸겐스마 역시 SMA 외 신경근육계 질환으로의 확장 가능성을 탐색 중입니다. 노바티스는 치료제의 생애주기를 고려해 시장 초기 진입부터 장기 성장까지를 설계하는 포트폴리오 전략을 운영하고 있으며, 동시에 환자단체, 의료진, 정부기관과의 관계를 강화하여 제품 수용성과 신뢰도를 높이는 데 주력하고 있습니다. 이러한 전방위적 글로벌 전략은 노바티스가 희귀질환 치료제 시장에서 지속적으로 리더십을 유지할 수 있는 핵심 기반이 되고 있습니다.